日本团队使用iPS细胞治疗DMD小鼠实验成功

共同社消息,日本京都大学副教授樱井英俊等的团队在2日的美国科学杂志《Stem Cell Reports》网络版上发表文章称,从人类的诱导多能干细胞(iPS细胞)制作了会成为肌肉的细胞,移植给患有全身运动功能逐渐丧失的疑难病症“杜氏肌营养不良症”(DMD)的小鼠,结果成功实现肌肉再生,肌力恢复。

以往的治疗以延缓病情发展的类固醇为主,今年推出的新药则仅以存在特定基因变异的患者为对象。虽然此次实验显示了通过细胞移植可以改善病情的可能性,但该团队认为要实现安全有效的治疗,还需要进一步精练手法。

团队研发的手法是:就像再现胎儿体内的肌肉形成过程一样,给iPS细胞依次加入蛋白质等进行培养,使其成长为生成肌肉的干细胞。此外还查明在培养了约3个月之时,再生能力最强。

给小鼠的小腿移植30万个这种细胞,1个月后再生了100根以上构成肌肉的正常肌肉纤维,一部分作为干细胞固定了下来。移植1个半月后,肌力略有增长。

此次的方法是向身体的一部分进行移植,无法一次性治疗全身,但樱井表示:“将从手指、呼吸使用的肌肉等生活中重要的部位开始,争取能实现治疗。”

DMD是由于基因异常,无法顺利生成保持细胞形状的抗肌萎缩蛋白(dystrophin),导致肌肉损坏,步行和呼吸变得困难。日本国内患者估计约有5000人。