近日，在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)，两位复发难治急性淋巴细胞白血病患者在传统治疗手段失效、病情频繁复发、几近绝望之际，迎来了生命的转机。在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)姜尔烈主任的安排下，她们先后接受了CAR-T疗法结合自体移植的治疗方案，均在短期内回复，并顺利出院。
“通过CAR-T技术彻底清除癌细胞，并结合自体移植减少复发风险，两位患者在治疗后取得了显著效果，不仅病情得到了有效控制，生活质量也得到了明显提升，基本可以回归正常生活。” 姜尔烈主任提及为患者选择该疗法的原因时说道。
成人急性淋巴细胞白血病是成人常见的急性白血病之一，约占成人急性白血病的20~30％，其中，急性B淋巴细胞白血病约占75%。急性B淋巴细胞白血病患者的复发率高，复发后预后较差，中位总生存（OS）时间仅为2~6个月。成人急性淋巴细胞白血病的治疗面临诸多挑战，传统化疗在成人急淋中的疗效并不理想，尤其是中老年患者，其治愈率显著下降。对于这部分患者而言，造血干细胞移植成为了一种重要的治疗手段，然而，移植前的供者寻找难、移植后的并发症以及生活质量下降等问题，都使得患者在寻求移植治疗时困难重重。
近年来，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗领域异军突起，为急性淋巴细胞白血病患者带来了新的曙光。CAR-T疗法是通过采集患者的T细胞，利用基因工程技术将其改造成能够特异性识别并攻击肿瘤细胞的“超级战士”，这些改造后的T细胞在患者体内迅速复制并发挥作用，实现了对肿瘤细胞的精准清除。在复发或难治性急性淋巴细胞白血病的治疗中，CAR-T疗法的缓解率可高达80%以上，为患者提供了全新的治疗选择。我国自主原研的第一款适应症为成人复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液也已于2023年11月正式获批准上市。
“CAR-T疗法的治疗周期相对较短，患者出院后只需定期复查即可。与化疗相比，CAR-T疗法大大减少了治疗对患者生活的影响。我们正期待着更多临床数据的支持以验证CAR-T疗法的长期疗效。”姜尔烈主任说道。
CAR-T疗法的疗效显著，随着医疗政策的不断完善和商业保险的加入，CAR-T疗法的支付问题得到了一定程度上的解决。如纳基奥仑赛等产品已被纳入天津惠民保等各地惠民保险以及商业保险中。据悉，合源生物也在致力于构建多元化的支付体系以期减轻患者的经济负担，让更多患者能够选择CAR-T疗法作为自己的治疗方案。
“CAR-T疗法在淋巴瘤、骨髓瘤和自身免疫性疾病等领域的应用前景也十分广阔。我们期待未来能有更多元化的支付体系构建起来进一步降低产品价格使更多患者受益。CAR-T疗法作为肿瘤治疗领域的一次革命性突破正逐步改变着急性淋巴细胞白血病等难治性疾病的治疗格局。随着技术的不断进步和医疗政策的完善我们有理由相信这一疗法将为更多患者带来新生和希望。”姜尔烈主任最后说。
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