专访孙自敏:单份脐带血救活97公斤成人,25年高质量生存见证“救命血”奇迹

年初知悉,著名脐血移植专家孙自敏教授,到中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)出诊。4月份,孙自敏教授治疗的所院首例成人非血缘单份脐带血干细胞移植患者顺利出院。

孙自敏,主任医师,博士生导师,二级教授,享受国务院政府津贴,曾任安徽省立医院副院长。孙自敏教授深耕脐血移植领域25年,不断探索脐血移植的“中国方案”,带领团队步入脐血移植技术全球领先行列,完成2000多例脐带血移植,使更多患者获得新生,是血液病治疗领域的权威。

  我们有幸专访到了孙自敏教授。

  一、从绝境到新生:脐带血移植的临床奇迹

据孙自敏教授介绍,在天津治疗的首例患者是来自山东的张先生。去年9月,张先生在家乡医院被诊断患有骨髓增生异常综合征(MDS),辗转多家医院就诊后,被确诊为极高危的MDS-EB2分型。由于病情较重,当地医生告诉他只能通过造血干细胞移植的方式来进行治疗。

“我确诊的时候,妻子刚刚怀孕不久,为了救我,家里十几个亲人都为我做了配型,但是都没成功,中华骨髓库也没有找到合适的供者。”回想起当时的境遇,张先生至今难以忘怀,“那时候只知道外周血干细胞移植这一条路,看着年迈的父母和妻子日渐显怀的孕肚,想到自己可能支撑不到孩子出生就会离开这个世界,当时觉得天都塌下来了。”

一次偶然的机会,张先生听说了脐带血干细胞移植,抱着最后一丝希望,经多方引荐介绍,慕名找到了所院特聘专家孙自敏教授。

孙自敏教授回忆到:”该患者找不到任何的供者,曾经做过三次化疗都没有得到完全缓解,所以在进行移植的时候,疾病也没有缓解。他今年30多岁,独生子女,他的孩子也还没有出生,在非血缘库里也没有找到合适的供者,在中国7家公共脐带血库中仅找到一份3/6个位点相合的脐带血,但是如果他不做移植的话,那就不能延续他的生命。“

尽管治疗难度非常大,但孙自敏教授还是不愿意放弃任何一个患者,最终带领团队稳稳当当地为张先生完成了移植。聊起这段不易的经历,孙教授却只是温和地笑着,语气轻松得像在说一件寻常事:“还是病人幸运,18天粒细胞就顺利长起来了,现在也已经出院回家了。” 轻描淡写的话语里,藏着她和团队未曾言说的付出与坚持。

二、解码独特优势:高生存质量是关键

截至目前,孙自敏教授及团队在所院已成功进行了近40例脐带血造血干细胞移植。患者恢复情况都比较好,孙自敏教授提到为何坚持25年深耕脐带血移植领域,她表示,这源于脐带血相较于其他来源的干细胞,在移植应用中具有独特的优势。

“脐带血移植之后有两大好处,一是对原发病的复发率非常低,对恶性疾病移植前MRD(微小残留病灶)阳性的病人,也能获得很好的长生存。第二个优点是慢性移植物抗宿主病的发生率低且程度轻。换句话说,脐带血移植后患者的生存质量很好。”同时,孙教授也提醒到,临床使用的脐带血全部来自于全国7家由国家卫健委审批设立的脐带血造血干细胞库,脐带血必须要有资质才能被选择。

2000年,孙教授使用脐带血移植治疗的第一位患者荣荣(化名),那时仅5岁的她在病痛的折磨下苦不堪言。通过脐带血移植后,她已健康生活了25年,身体状况良好,如今30岁的她是一名救死扶伤的护士,在自己的岗位上发光发热。多年间,荣荣始终与孙教授保持着密切联系,她们亦师亦友,这段跨越医患关系的情谊,见证着脐带血医学的奇迹与人性的美好。

  (图片来自纪录片《中国医生》,如有侵权请联系删除)

  三、打破“体重魔咒”:97公斤患者的移植实践

谈到网络热议的“脐带血不能治疗大体重患者”的问题,孙教授再次结合工作中遇到的案例向大家科普:“在天津移植出院的患者中就有一名来自青海的97公斤的男性高危急性髓系白血病患者,他也没有合适的同胞及其他供者,使用单份脐带血造血干细胞移植,也获得了植入。”

孙教授向我们分享,在南方工作和在北方工作有很大的不同,北方的患者体重总体都偏大,平均体重70多公斤,找不到合适的供者,疾病处于复发状态或者没有缓解的状态来做移植,病人的全身状况不好,他们的治疗难度都比较大,“但是通过脐带血移植后,他们最后的结局都是比较好的。”

除了孙自敏教授精湛的医术与深厚的临床经验,脐带血自身所具备的独特优势,同样是左右治疗效果的关键因素。“因为用于脐带血移植的细胞数量仅是其他移植的1/20或1/50,所以早期大家都以外周血或骨髓里的干细胞来评价脐带血,就认为它只能用于30公斤以下的儿童,但是脐带血移植30多年来,大家越来越对脐带血本身的特性有了更新的认识,也就是说一个干细胞就能重建造血。”

对于造血干细胞移植中的干细胞是否存在最低的阈值,孙教授及团队也做了大量的研究,研究成果发表在Leukemia杂志上。文章回顾了600多例18岁以上成人脐带血移植案例,采用三种方式计算CD34细胞数,一种是绝对数,另外一种是每公斤受者体重所含CD34细胞数以及病人每容积血量所含CD34细胞数。最终发现这三种方法都没能找到最低能够植入的CD34的阈值,也就是说CD34植入没有最低的阈值,这就验证了一个事实——一个干细胞就能重建造血。之后,孙教授及团队发现用每容积血量来检测CD34最好,把600多例患者分为五组,每一组按照CD34的量进行阶梯性分组,用容积血量来衡量,每降低一个等份,粒细胞的植入就会延缓1.6天。

“最后我们得出来,如果CD34≥0.83×10^5/kg,它的HLA相合程度是7/10个点相合,就可以得到非常好的植入。所以已经把CD34的量降到了4次方。现在中华骨髓库无关供者要求采集的CD34 达到 5×10^6,而我们现在只用0.83×10^5,按照这样的细胞计算的话,100公斤的病人也可以采用单份脐带血移植,能够获得很好的植入。”孙教授介绍到。

四、展望未来潜能:从血液科到更广阔领域

谈及脐带血的未来发展,孙自敏教授充满信心地表示,其应用前景极为广阔。并进一步向我们阐释,目前,脐带血已成为众多细胞治疗及细胞产品的核心来源。随着基因敲除等技术的不断发展,我们能够有效提高配型相合的概率,这意味着未来脐带血的免疫原性将大幅降低,有望被打造成通用型干细胞,更广泛地应用于临床治疗。

不仅如此,脐带血的潜力还体现在更细分的医学领域。孙教授补充道,还可以将脐带血诱导分化为祖细胞或特定干细胞,比如定向分化为巨核细胞,这对于解决癌症患者化疗后血小板长期难以恢复等难题具有重要意义。由此可见,脐带血的应用范围绝不仅仅局限于血液系统肿瘤。“我认为它是一个优质的细胞资源,随着我们基础研究的不断进展,它的用途会越来越广泛。”

从争议中突围,在实践中深耕,孙自敏教授用25年的坚守证明:脐带血的价值,从来不是抽象的“医学名词”,而是一个个鲜活的生命,一段段被延续的人生。

而这份坚守,仍在继续。

今天是第八个中国医师节,今年的主题是“德馨于行,技精于勤”。在此,山东省脐血库以最诚挚的敬意向所有的医师们致以节日的祝福!愿所有的医务工作者:身体健康、工作顺利!

未来,我们将继续与各位医师并肩同行,以科技之力守护生命希望,共同为健康中国建设贡献力量!